Lijek se zove "hemgeniks" i predstavlja genetsku terapiju za hemofiliju B, rijetku bolest koja uzrokuje smanjeno zgrušavanje krvi. Najozbiljniji simptomi uključuju spontane i ponovljene epizode krvarenja, koje je teško zaustaviti.

Hemofilija B obično je češća kod muškaraca nego kod žena. Procjene pokazuju da gotovo 8.000 muškaraca u SAD trenutno pati od te bolesti - prenosi portal "Sajens alert".

Glavni lijek koji se trenutno koristi za liječenje hemofilije B u SAD daje pacijentima veoma potreban faktor zgrušavanja, ali su njegovi doživotni troškovi liječenja visoki.

Kod lica sa teškim simptomima potreban je rutinski i skupi režim liječenja, čija efikasnost, s vremenom, može oslabiti.

Naučnici procjenjuju da je životni trošak za svakog pacijenta sa umjerenom do teškom hemofilijom B oko 21 do 23 miliona dolara.

Troškovi liječenja u Britaniji jeftiniji su nego u SAD, ili drugdje u Evropi, ali još uvijek iznose desetine miliona dolara po pacijentu tokom njegovog života.

"Hemgeniks" je, s druge strane, jednokratni intravenski proizvod koji se daje u jednoj dozi po nižoj cijeni.

Proizvod se prenosi u tijelo putem vektora baziranog na virusima, koji je projektovan za isporuku DNK ciljanim ćelijama u jetri.

Tu genetsku informaciju zatim repliciraju ćelije, šireći "uputstva" za proizvodnju proteina zgrušavanja, poznatog kao faktor devet.

Dvije studije do sada su ispitale efikasnost i sigurnost ovog lijeka.

U jednoj studiji među 54 aktera sa teškom ili umjereno teškom hemofilijom B, naučnici su otkrili povećane nivoe faktora devet, što smanjujuje potrebu za inače dostupnim zamjenskim terapijama.

Nakon primanja genske terapije stopa po kojoj su pacijenti razvili nekontrolisana krvarenja pala je za više od 50 odsto u poređenju sa osnovnom stopom.

Nuspojave uzimanja "hemgeniks" uključuju glavobolje, simptome slične gripu i povećanje enzima u jetri.