Научници на прагу откривања лијека против дијабетеса тип 1

Интензивна инсулинска терапија може одложити компликације и побољшати очекивани животни вијек. Дијабетес тип 1 са раним почетком и даље је повезан са смањеним квалитетом живота, озбиљним кардиоваскуларним ризиком и скраћеним животним вијеком. Токсичност доживотне имуносупресије такође доприноси обољевању и смртности код примаоца трансплантата.

У студији под називом „Преживљавање трансплантираних алогенских бета-ћелија без имуносупресије“, објављеној у часопису Неw Енгланд Јоурнал оф Медицине, истраживачи су спровели прву клиничку студију на људима како би тестирали да ли хипоимуне инжењерски модификоване ћелије острваца могу избећи одбацивање.

У студији је учествовао један 42-годишњи мушкарац са 37 година трајања дијабетеса тип 1.

Острвца панкреаса донора са одговарајућом О крвном групом изолована су, раздвојена, генетски измењена ЦРИСПР-Цас12б техником тако да су искључени гени Б2М и ЦИИТА, затим су преко лентивируса модификоване да прекомерно изражавају ЦД47, поново су груписане и убризгане у 17 места у лијеви брахиорадијални мишић под општом анестезијом. Нису коришћени глукокортикоиди, антиинфламаторни лијекови нити имуносупресиви.

Серијски тестови током 84 дана показали су снажне адаптивне и урођене имуне нападе на преостале ћелије дивљег типа и двоструке измењене ћелије.

Хипоимуне ћелије нису изазвале активацију Т-ћелија, производњу антитела нити цитотоксичност. Ниво високо осетљивог Ц-пептида остао је близу или изнад 10 пмол/Л и растао је током тестирања мијешаним оброком; гликозилирани хемоглобин (ХбА1ц) пао је за отприлике 42%. Магнетна резонанца и ПЕТ скенирање са ГЛП-1 рецептором потврдили су виталне трансплантате без упале. Забиљежене су четири благе нежељене реакције, ниједна није приписана лијековима.

Дневна терапија инсулином је настављена јер је у имплантирано било само 7% пуне замјене бета-ћелија. Аутори студије стога описују испитивање као потврду преживљавања и функционалности ћелија.

Истраживачи закључују да би хипоимуно генетско уређивање могло на крају довести до љековите замјене бета-ћелија за дијабетес тип 1 без системске имуносупресије, што би олакшало свакодневно управљање и смањило дугорочне компликације за милионе људи, преноси телеграф.