Da li će jedna injekcija zauvijek okončati visok holesterol?

Nova studija istražuje da li jedan tretman zasnovan na CRISPR-Cas9 genskom uređivanju može trajno sniziti visok holesterol. Dosadašnji lijekovi poput statina pomažu milionima, ali se moraju uzimati doživotno, a mnogi pacijenti ih zaboravljaju ili prekidaju zbog neželjenih efekata.

Ova terapija obećava potencijalno rješenje koje bi moglo eliminisati potrebu za stalnim lijekovima.

CRISPR-Cas9 je revolucionarna tehnologija za uređivanje gena — naučnici je često opisuju kao „molekularne makazice“ koje mogu precizno isjeći i izmeniti dijelove DNK u ćelijama.

Društvo

Rajaner uveo velike promjene za putnike

Objavljena u Nju England Žurnal of Medicine, studija je obuhvatila 15 pacijenata sa ozbiljno povišenim holesterolom. Cilj je bio bezbjednosni test, a ne potpuno kliničko ispitivanje. Ljekari su CRISPR-om isključili gen ANGPTL3 u ćelijama jetre, što je dovelo do smanjenja LDL („lošeg“) holesterola za oko 50 odsto i triglicerida za oko 55 odsto.

Doktor Steven Nisen, klinika u Klivlendu, kaže da je ovo „ostvarenje sna“, jer visok holesterol ostaje glavni faktor rizika za srčane bolesti. Stručnjaci ističu da trenutni lekovi već mogu sniziti LDL na vrlo niske nivoe, ali CRISPR bi mogao trajno održavati niske vrijednosti bez svakodnevnog uzimanja lijekova.

Loš holesterol (LDL) može da se taloži u zidovima arterija, sužava ih i povećava rizik od srčanog i moždanog udara. 

Ideja se temelji na rijetkoj prirodnoj mutaciji gena ANGPTL3, koja kod pojedinaca uzrokuje veoma nizak holesterol bez negativnih efekata na zdravlje. Naučnici su CRISPR-om ciljali jetru, organ odgovoran za proizvodnju i regulaciju holesterola, kako bi replicirali ovaj prirodni efekat.

Društvo

Crna statistika: Povećan broj suicida u Srpskoj

Pacijenti su primali male (0,1 mg/kg) ili veće doze (do 0,8 mg/kg). Najveće doze dale su najbolje rezultate, s istovremenim padom LDL i triglicerida. Mala promjena HDL-a („dobrog“ holesterola) nije pokazala štetan efekat.

Da li je ova terapija bezbjedna na duge staze?

CRISPR je ograničen na jetru, čime se smanjuje rizik od neželjenih efekata u drugim organima. Do sada su neželjeni efekti bili blagi – iritacija na mjestu injekcije i privremeni skok enzima jetre kod jednog pacijenta. Jedna smrt šest mjeseci nakon tretmana nije povezana sa terapijom. Američka Agencija za hranu i lekove nalaže praćenje učesnika 15 godina kako bi se uočile kasne posljedice.

CRISPR otvara vrata trajnom rešenju visokog holesterola, ali eksperti upozoravaju da trenutna ispitivanja još nisu dovoljna za široku primjenu. Ljekari ističu da niko ne smije prestati sa trenutnim lijekovima dok se ne potvrdi dugoročna sigurnost i efikasnost genetskog tretmana, piše Kurir.