Да ли ће једна инјекција заувијек окончати висок холестерол?

Нова студија истражује да ли један третман заснован на ЦРИСПР-Цас9 генском уређивању може трајно снизити висок холестерол. Досадашњи лијекови попут статина помажу милионима, али се морају узимати доживотно, а многи пацијенти их заборављају или прекидају због нежељених ефеката.

Ова терапија обећава потенцијално рјешење које би могло елиминисати потребу за сталним лијековима.

ЦРИСПР-Цас9 је револуционарна технологија за уређивање гена — научници је често описују као „молекуларне маказице“ које могу прецизно исјећи и изменити дијелове ДНК у ћелијама.

Друштво

Рајанер увео велике промјене за путнике

Објављена у Њу Енгланд Журнал оф Медицине, студија је обухватила 15 пацијената са озбиљно повишеним холестеролом. Циљ је био безбједносни тест, а не потпуно клиничко испитивање. Љекари су ЦРИСПР-ом искључили ген АНГПТЛ3 у ћелијама јетре, што је довело до смањења ЛДЛ („лошег“) холестерола за око 50 одсто и триглицерида за око 55 одсто.

Доктор Стевен Нисен, клиника у Кливленду, каже да је ово „остварење сна“, јер висок холестерол остаје главни фактор ризика за срчане болести. Стручњаци истичу да тренутни лекови већ могу снизити ЛДЛ на врло ниске нивое, али ЦРИСПР би могао трајно одржавати ниске вриједности без свакодневног узимања лијекова.

Лош холестерол (ЛДЛ) може да се таложи у зидовима артерија, сужава их и повећава ризик од срчаног и можданог удара. 

Идеја се темељи на ријеткој природној мутацији гена АНГПТЛ3, која код појединаца узрокује веома низак холестерол без негативних ефеката на здравље. Научници су ЦРИСПР-ом циљали јетру, орган одговоран за производњу и регулацију холестерола, како би реплицирали овај природни ефекат.

Друштво

Црна статистика: Повећан број суицида у Српској

Пацијенти су примали мале (0,1 мг/кг) или веће дозе (до 0,8 мг/кг). Највеће дозе дале су најбоље резултате, с истовременим падом ЛДЛ и триглицерида. Мала промјена ХДЛ-а („доброг“ холестерола) није показала штетан ефекат.

Да ли је ова терапија безбједна на дуге стазе?

ЦРИСПР је ограничен на јетру, чиме се смањује ризик од нежељених ефеката у другим органима. До сада су нежељени ефекти били благи – иритација на мјесту ињекције и привремени скок ензима јетре код једног пацијента. Једна смрт шест мјесеци након третмана није повезана са терапијом. Америчка Агенција за храну и лекове налаже праћење учесника 15 година како би се уочиле касне посљедице.

ЦРИСПР отвара врата трајном решењу високог холестерола, али експерти упозоравају да тренутна испитивања још нису довољна за широку примјену. Љекари истичу да нико не смије престати са тренутним лијековима док се не потврди дугорочна сигурност и ефикасност генетског третмана, пише Курир.